Jurnal Internasional Terapi baru menggunakan produk nonfaktor untuk pasien dengan hemofilia dan inhibitor

Download Jurnal Disini

Abstrak

Profilaksis reguler dengan faktor VIII (FVIII) atau produk FIX untuk mencegah perdarahan pada pasien dengan hemofilia A (HA) dan HB yang parah, masing-masing, masing-masing, menghasilkan penekanan yang nyata terhadap timbulnya artropati dan berkontribusi besar pada perbaikan dalam kualitas hidup. Namun, beberapa masalah tetap ada dengan penggunaan terapi penggantian faktor pembekuan darah. Kebutuhan akan infus multipel IV dikaitkan dengan beban mental dan fisik yang substansial, dan efek hemostatik agen pemintas (BPA) pada pasien dengan inhibitor tidak konsisten. Pengembangan produk subkutan dengan efisiensi hemostatik yang berkepanjangan, terlepas dari adanya inhibitor, telah menjadi harapan lama bagi pasien. Kelas baru agen terapi yang bertindak dengan meningkatkan koagulasi (emicizumab) dan menghambat jalur antikoagulan (fitusiran dan concizumab) telah ditetapkan, dan uji klinis menggunakan produk nonfaktor ini sedang berlangsung. Temuan saat ini telah menunjukkan bahwa profilaksis oleh produk nonfaktor mendukung pengurangan episode perdarahan pada pasien hemofilia dengan atau tanpa inhibitor. Emicizumab telah disetujui untuk digunakan secara internasional. Namun, beberapa kekhawatiran terbukti. Mikroangiopati trombotik dan tromboemboli telah terjadi pada 5 pasien yang diobati dengan emicizumab yang menerima infus berulang dari konsentrat kompleks protrombin yang diaktifkan, dan trombosis vena sinus telah terjadi pada pasien yang diobati dengan fitusiran yang menerima infus berulang produk FVIII. Selain itu, teknik yang dapat diandalkan untuk memantau fungsi hemostatik pada pasien yang menerima produk nonfaktor dengan terapi BPA atau FVIII / FIX bersamaan membutuhkan penilaian lebih lanjut. Agen-agen terapi baru ini memiliki sifat hemostatik yang menjanjikan, meskipun pengalaman yang lebih luas di pusat-pusat hemofilia dijamin untuk membangun strategi terapi yang tepat.

  • Dikirim 12 Juli 2018.
  • Diterima 28 September 2018.

Download Jurnal Disini

Tags: