Jurnal Internasional Reseptor transferrin 2 adalah target terapi baru yang potensial untuk {beta} -thalassemia: bukti dari model murine

Download Jurnal Disini

β-thalassemias adalah kelainan genetik yang ditandai oleh anemia, erythropoiesis yang tidak efektif, dan kelebihan zat besi. Perawatan saat ini untuk kasus yang parah didasarkan pada transfusi darah dan chelation besi atau transplantasi sumsum tulang alogenik (BM). Pendekatan baru dieksplorasi untuk pasien nontransfusi-dependent (thalassemia intermedia) yang mengembangkan anemia dan kelebihan zat besi. Di sini, kami meneliti pasangan reseptor erythropoietin (EPO), reseptor transferin 2 (TFR2), sebagai target terapi potensial baru. Kami menghasilkan model murine thalassemia intermedia khusus kurang BM Tfr2: karena sel-sel eritroid mereka lebih rentan terhadap stimulasi EPO, tikus menunjukkan peningkatan eritropoiesis dan morfologi sel darah merah serta koreksi parsial anemia dan kelebihan zat besi. Efek menguntungkan menjadi dilemahkan dari waktu ke waktu, mungkin karena ketersediaan zat besi yang tidak cukup untuk mempertahankan eritropoiesis yang meningkat. Penghapusan garis kuman Tfr2termasuk haploinsufficiency, memiliki efek yang sama dalam model thalassemic. Karena penargetan TFR2 meningkatkan efek EPO-mediated secara eksklusif dalam sel-sel yang mengekspresikan kedua reseptor, pendekatan ini mungkin memiliki keunggulan dibandingkan agen erythropoiesis-stimulating dalam pengobatan anemi lain.

Download Jurnal Disini

Tags: