Jurnal Internasional Keberhasilan donor dan perbaikan penghalang darah-otak dalam adrenoleukodistrofi otak

Download Jurnal Disini

Poin-Poin Utama

  • Peningkatan kontras Gadolinium pada pencitraan resonansi magnetik otak diselesaikan dengan engraftment donor myeloid setelah HCT.

  • Kegagalan cangkok dikaitkan dengan retensi peningkatan kontras pada cALD.

Visual Abstrak

Abstrak

Adrenoleukodystrophy (ALD) disebabkan oleh mutasi pada gen X-linked ABCD1yang mengakibatkan ketidakmampuan untuk mengangkut asam lemak rantai panjang (VLCFA) terasilasi ke dalam peroksisom untuk degradasi. VLCFA selanjutnya terakumulasi dalam jaringan, termasuk sistem saraf pusat. Hingga 40% anak laki-laki mengembangkan bentuk ALD demielinasi progresif parah, ALD otak, menghasilkan daerah demielinasi yang diamati pada pencitraan resonansi magnetik otak yang dikaitkan dengan “cincin garland” peningkatan kontras gadolinium. Peningkatan Gadolinium menunjukkan gangguan sawar darah-otak (BBB) ​​dan proses penyakit radang aktif. Hanya transplantasi sel hematopoietik (HCT) yang telah ditunjukkan untuk menghentikan perkembangan neurologis, meskipun mekanisme penangkapan penyakit tidak diketahui. Kami mengevaluasi biomarker terkait pencitraan dan transplantasi pada 66 pria yang menjalani HCT. Pada 77% pasien, kontras gadolinium diselesaikan dengan 60 hari pasca-HCT. Kami menentukan bahwa waktu untuk pemulihan neutrofil dan luasnya chimerism donor berkorelasi secara signifikan dengan waktu untuk kontras resolusi pasca-HCT. Kegagalan cangkok dikaitkan dengan tingkat resolusi kontras yang lebih lambat secara signifikan (P <.0001). Waktu untuk pemulihan neutrofil tetap signifikan dalam analisis multivariat dengan biomarker lain (P = 0,03). Data kami menunjukkan bahwa pemulihan myeloid donor yang kuat diperlukan untuk perbaikan BBB yang tepat waktu.

  • Diserahkan 26 November 2018.
  • Diterima 6 Januari 2019.

Download Jurnal Disini

Tags: